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Hiperlaxidão cutânea por deficiência de fatores de coagulação dependentes de vitamina K
ORPHA:91135CID-10 · D68.4OMIM 610842DOENÇA RARA
Visão / ocularInício infantilHerança AR/Unknown
Também conhecida comoPXE

A flacidez excessiva da pele no corpo, causada pela falta de fatores de coagulação (que são substâncias que ajudam o sangue a estancar) que dependem da vitamina K, é uma doença de pele genética e muito rara, caracterizada por uma flacidez grave da pele que afeta o tronco e os membros.

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Introdução

O que você precisa saber de cara

📋

A flacidez excessiva da pele no corpo, causada pela falta de fatores de coagulação (que são substâncias que ajudam o sangue a estancar) que dependem da vitamina K, é uma doença de pele genética e muito rara, caracterizada por uma flacidez grave da pele que afeta o tronco e os membros.

Escala de raridade

CLASSIFICAÇÃO ORPHANET · BRASIL 2024
<1 / 1 000 000
Ultra-rara
<1/50k
Muito rara
1/20k
Rara
1/10k
Pouco freq.
1/5k
Incomum
1/2k
Prevalência
0.0
Worldwide
Casos conhecidos
11
pacientes catalogados
Início
Adolescent
+ childhood
🏥
SUS: Sem cobertura SUSScore: 0%
CID-10: D68.4
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Entender a doença

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Sinais e sintomas

O que aparece no corpo e com que frequência cada sintoma acontece

Partes do corpo afetadas

🩸
Sangue
3 sintomas
👁️
Olhos
1 sintomas
🧠
Neurológico
1 sintomas
🧬
Pele e cabelo
1 sintomas

+ 11 sintomas em outras categorias

Características mais comuns

90%prev.
Cutis laxa
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Pele redundante
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Pápula
Muito frequente (99-80%)
90%prev.
Anormalidade da coagulação
Muito frequente (99-80%)
63%prev.
Pápula amarela
Frequência: 5/8
55%prev.
Aterosclerose
Frequente (79-30%)
17sintomas
Muito frequente (4)
Frequente (4)
Ocasional (1)
Muito raro (1)
Sem dados (7)

Os sintomas variam de pessoa para pessoa. Abaixo estão as 17 características clínicas mais associadas, ordenadas por frequência.

Cutis laxa
Muito frequente (99-80%)90%
Pele redundanteRedundant skin
Muito frequente (99-80%)90%
PápulaPapule
Muito frequente (99-80%)90%
Anormalidade da coagulaçãoAbnormality of coagulation
Muito frequente (99-80%)90%
Pápula amarelaYellow papule
Frequência: 5/863%

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Genética e causas

O que está alterado no DNA e como passa nas famílias

Genes associados

1 gene identificado com associação a esta condição. Padrão de herança: Autosomal recessive, Unknown.

Curadoria gene-doença

fontes oficiais
GGCX
GGCXVitamin K-dependent gamma-carboxylaseDisease-causing germline mutation(s) inTolerante
FUNÇÃO

Mediates the vitamin K-dependent carboxylation of glutamate residues to calcium-binding gamma-carboxyglutamate (Gla) residues with the concomitant epoxidation of vitamin K hydroquinone to vitamin K epoxide (PubMed:17073445, PubMed:39880952, PubMed:39880037). Couples epoxidation and carboxylation in the same active site (PubMed:39880952, PubMed:39880037). Catalyzes gamma-carboxylation of blood coagulation factors (F2, F7, F9 and F10) and anticoagulants such as PROC, which are essential for thromb

LOCALIZAÇÃO

Endoplasmic reticulum membrane

VIAS BIOLÓGICAS (2)
Gamma-carboxylation of protein precursorsDefective gamma-carboxylation of F9
MECANISMO DE DOENÇA

Combined deficiency of vitamin K-dependent clotting factors 1

VKCFD leads to a bleeding tendency that is usually reversed by oral administration of vitamin K.

EXPRESSÃO TECIDUAL(Ubíquo)
Fibroblastos
22.0 TPM
Fígado
21.7 TPM
Pulmão
16.7 TPM
Cervix Endocervix
16.7 TPM
Útero
15.6 TPM
OUTRAS DOENÇAS (4)
body skin hyperlaxity due to vitamin K-dependent coagulation factor deficiencyvitamin K-dependent clotting factors, combined deficiency of, type 1congenital vitamin K-dependent coagulation factors deficiencypseudoxanthoma elasticum-like skin manifestations with retinitis pigmentosa
HGNC:4247UniProt:P38435

Variantes genéticas (ClinVar)

76 variantes patogênicas registradas no ClinVar.

🧬 GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.890-1G>A ()
🧬 GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.2047del (p.Arg683fs) ()
🧬 GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.1440-195_1716del ()
🧬 GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.1287+97T>G ()
🧬 GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.1888+2T>A ()
Ver todas no ClinVar

Classificação de variantes (ClinVar)

Distribuição de 17 variantes classificadas pelo ClinVar.

14
3
Patogênica (82.4%)
VUS (17.6%)
VARIANTES MAIS SIGNIFICATIVAS
GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.610C>T (p.Arg204Cys) [Likely pathogenic]
GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.938_939del (p.Pro313fs) [Pathogenic/Likely pathogenic]
GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.469T>C (p.Trp157Arg) [Pathogenic/Likely pathogenic]
GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.1609G>T (p.Gly537Ter) [Pathogenic]
GGCX: NM_000821.7(GGCX):c.1538G>A (p.Arg513Lys) [Pathogenic]

Vias biológicas (Reactome)

2 vias biológicas associadas aos genes desta condição.

Diagnóstico

Os sinais que médicos procuram e os exames que confirmam

Carregando...

Tratamento e manejo

Remédios, cuidados de apoio e o que precisa acompanhar

Carregando informações de tratamento...

Onde tratar no SUS

Hospitais de referência no Brasil e o protocolo oficial do SUS (PCDT)

🇧🇷 Atendimento SUS — Hiperlaxidão cutânea por deficiência de fatores de coagulação dependentes de vitamina K

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Pesquisa ativa

Ensaios clínicos abertos e novidades científicas recentes

Pesquisa e ensaios clínicos

Nenhum ensaio clínico registrado para esta condição.

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Associações

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Ordenadas pelo número de sintomas em comum.

Referências e fontes

Bases de dados externas citadas neste artigo

Bases de dados e fontes oficiais

Identificadores e referências canônicas usadas para montar este verbete.

  1. ORPHA:91135(Orphanet)
  2. OMIM OMIM:610842(OMIM)
  3. MONDO:0012570(MONDO)
  4. GARD:16796(GARD (NIH))
  5. Variantes catalogadas(ClinVar)
  6. Q55783773(Wikidata)

Dados compilados pelo RarasNet a partir de fontes abertas (Orphanet, OMIM, MONDO, PubMed/EuropePMC, ClinicalTrials.gov, DATASUS, PCDT/MS). Este conteúdo é informativo e não substitui avaliação médica.

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Compêndio · Raras BR

Hiperlaxidão cutânea por deficiência de fatores de coagulação dependentes de vitamina K

ORPHA:91135 · MONDO:0012570
Prevalência
<1 / 1 000 000
Casos
11 casos conhecidos
Herança
Autosomal recessive, Unknown
CID-10
D68.4 · Deficiência adquirida de fator de coagulação
Início
Adolescent, Childhood
Prevalência
0.0 (Worldwide)
MedGen
UMLS
C1835813
Wikidata
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